Лекарство под названием Casgevy производится компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, пишет Stat. Ранее в Великобритании его одобрили для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. В США одобрение препарата против бета-талассемии может занять чуть больше времени. Вероятно, эту случится весной. В странах ЕС терапию могут согласовать также в начале года. В настоящее время оба регулятора одобрили препарат для лиц старше 12 лет.

«Casgevy — первый в своем классе метод лечения, который предлагает потенциал однократной преобразующей терапии для пациентов с серповидно-клеточной анемией», — заявил генеральный директор Vertex Решма Кевалрамани.

Несмотря на долгожданное одобрение терапия имеет очень высокую стоимость, а также сопряжена с длительной подготовкой пациента к лечению. Vertex установила цену Casgevy на уровне $2,2 млн. Говоря о длительности, пациент может провести недели или даже месяцы в больнице, поскольку сбор и редактирование биоматериала занимает продолжительное время, как и восстановление после процедуры.

Между тем сегодня пациентам доступна лишь симптоматическая терапия. Только в редких случаях благодаря совместимости с донором человек может улучшить свое состояние. Редактирование собственных клеток для последующего введения обратно в организм решает эту проблему и, как показывают клинические исследования, является эффективным методом излечения.

В дальнейшем ученые продолжат наблюдать за пациентами, чтобы оценить многолетний терапевтический эффект. Постепенно начнутся клинические исследования с участием детей и подростков, однако это произойдет только длительных наблюдений за успехом взрослых пациентов. Пока в США на этикетке Casgevy будет указание о «потенциальном риске нецелевых изменений».

Ранее другие ученые показали, что одна инъекция CRISPR-препарата снижает до нормы уровень наследственного «плохого» холестерина. Такой подход значительно превысил эффективность статинов.